Gentherapie

Gezielt, wirksam und dauerhaft

Von Gabriele Hellwig · 2014

Ein Großteil der Seltenen Erkrankungen ist erblich, also genetisch bedingt. Das Mittel der Therapiewahl heißt hier Gentherapie: Dabei sollen kranke Gene gegen gesunde ausgetauscht werden. Am besten wirkt sie, wenn sie „personalisiert“ ist.

Die Gentherapie möchte mit der Übertragung von Genen, also einem direkten Gentransfer, Krankheiten mildern oder heilen. Da jeder Mensch jedoch unterschiedlich ist und anders auf Medikamente reagiert, versuchen Wissenschaftler nun, eine möglichst individuelle Gentherapie für den jeweiligen Patienten zu finden. Pharmakogenetiker haben daher in vielen Forschungsjahren die sogenannte personalisierte Medizin entwickelt. Es handelt sich dabei um ein Behandlungskonzept, das Patienten schneller zu einer für sie geeigneten Therapie verhelfen kann. Bislang werden 34 Wirkstoffe in Deutschland „personalisiert“ eingesetzt – ständig kommen neue hinzu.

Biomarker zeigen Wirksamkeit auf

Im Mittelpunkt der personalisierten Medizin steht die genaue Diagnostik. Es werden genetische, molekulare und zelluläre Besonderheiten eines Patienten erfasst, auch „Biomarker“ genannt. Sie geben Aufschluss über den aktuellen organischen Zustand eines Menschen. Mit diesen Biomarkern wird ermittelt, ob das in Betracht gezogene Medikament bei diesem Patienten voraussichtlich wirkt, ob er es gut verträgt und welches die beste Dosierung ist. Für die genaue Diagnostik nimmt der Arzt dem Patienten ein wenig Blut ab. Im Labor wird aus der Blutprobe die DNA gewonnen und darin insbesondere ein einzelnes, für die Verträglichkeit des Medikaments relevantes Gen analysiert. Eine Elektrophorese (eine Methode zur DNA-Analyse) zeigt schließlich die Genbeschaffenheit. Der Arzt kann nun das geeignete Medikament auswählen. Die personalisierte Medizin kommt vor allem Menschen mit Seltenen Erkrankungen zugute. Denn für sie gibt es derzeit oft noch keine wirksamen Therapien. In der Regel werden verschiedene Behandlungen ausprobiert – in der Hoffnung, dass eine von ihnen anschlägt.

Unwirksame Therapien werden vermieden

Mit einer gezielten Gentherapie kann der Einsatz von unwirksamen Therapien vermieden werden. Das schont Zeit und Nerven – sowohl aufseiten des Patienten als auch des Arztes. Für einzelne Therapien ist die personalisierte Medizin schon Wirklichkeit geworden. So werden im Vorfeld bestimmter Krebstherapien Tests eingesetzt, um die individuell optimale Medikamentenkombination für den Patienten zusammenstellen zu können. Um die weitere Entwicklung der Gentherapie und neuer Medikamente voranzutreiben, werden Pharmaunternehmen auf nationaler und internationaler Ebene durch zahlreiche Förderprogramme unterstützt. Allerdings sieht die Situation bei den Seltenen Erkrankungen noch anders aus: Die Forschung – besonders die klinische Forschung – ist in der Regel mit erschwerten Ausgangsbedingungen konfrontiert. Dazu zählt vor allem die geringe Anzahl an Patienten, eine überregionale Verteilung, welche die Durchführung von Studien erschwert sowie eine geringe Zahl von Wissenschaftlern, die an der Erforschung einer Seltenen Erkrankung arbeiten.

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