Anzeige

Produktporträt

Hoffnung für Patienten mit erblicher Form von Blindheit

Von Santhera (Germany) GmbH · 2014

Gesundes Sehvermögen

Ein neues Medikament kann erstmals das Sehvermögen von Patienten der bisher unheilbaren Leber‘schen Hereditären Optikus-Neuropathie (LHON) verbessern. Die Krankheit tritt in Deutschland bei etwa zwei bis drei Menschen aus 100‘000 auf, meist bei bis dahin gesunden jungen Männern zwischen 15 und 35 Jahren.

ürgen W. schien eine blendende Zukunft vor sich zu haben. Der junge Technikstudent war beliebt und erfolgreich. In der Freizeit trieb er viel Sport und pflegte einen großen Freundeskreis. Doch plötzlich wurde er mitten aus dem Leben gerissen. Es begann damit, dass er nicht mehr scharf sehen konnte und seine Farbwahrnehmung nachließ. Etwa ein halbes Jahr später war Jürgen W. blind. Der Facharzt stellte die Diagnose einer seltenen erblichen Form von Blindheit, der bislang nicht behandelbaren Krankheit LHON. 

Rasch fortschreitender Sehverlust

LHON wird mütterlicherseits vererbt und betrifft bestimmte Zellen in der Netzhaut und dem Sehnerv. Innerhalb weniger Monate nach der ersten Sehstörung führt die Erkrankung zur schweren Beeinträchtigung des zentralen Sehens. Die meisten der Betroffenen erblinden innerhalb weniger Monate, sodass sie oftmals nur noch Handbewegungen unmittelbar vor dem Auge erkennen können. Die medizinische Forschung hat herausgefunden, dass etwa 90 Prozent der Erkrankten eine von drei möglichen Veränderungen im mitochondrialen Gencode aufweisen. Diese verursachen eine Störung der mitochondrialen Atmungskette, was die zelluläre Energieproduktion reduziert und gleichzeitig den oxidativen Zellstress erhöht. Die resultierende Fehlfunktion der retinalen Ganglionzellen im Auge führt zum rasch fortschreitenden Sehverlust und letztlich zur Erblindung.

Erblindung eines LHON-Patienten

Erstmals aussichtsreiches Medikament 

Für die Betroffenen gibt es nun Hoffnung. Eine bereits früher veröffentlichte klinische Studie sowie neuere Daten aus der klinischen Praxis zeigen, dass der von Santhera Pharmaceuticals entwickelte Wirkstoff die Sehschärfe deutlich verbessern und Patienten vor weiterem Verlust ihres Sehvermögens schützen kann. Die Schweizer Firma hat bei der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) eine gesamteuropäische Zulassung des Medikaments beantragt. In Frankreich wurde eine temporäre Marktzulassung bereits erteilt, wodurch dort das Präparat betroffenen Patienten bereits zur Verfügung gestellt werden kann. Jetzt hoffen die Forscher auf einen schnellen und positiven Entscheid der EMA, sodass künftig jungen Menschen wie Jürgen W. mit einem wirksamen Medikament geholfen werden kann. 

Santhera Pharmaceuticals

Santhera Pharmaceuticals ist ein hochspezialisiertes Schweizer Phar­­ma­unternehmen mit dem Fokus auf Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener mitochondrialer und neuromuskulärer Krankheiten, wie Leber‘sche Hereditäre Optikus-Neuropathie, Duchenne-Muskeldystrophie und primär progrediente Multiple Sklerose. 

Kontakt

Santhera (Germany) GmbH
Arnulfstrasse 199
80634 München
E-Mail: lhon-info.de@santhera.com
Web: www.santhera.de

Array
(
    [micrositeID] => 45
    [micro_portalID] => 26
    [micro_name] => Seltene Krankheiten
    [micro_image] => 2434
    [micro_user] => 1
    [micro_created] => 1484133742
    [micro_last_edit_user] => 1
    [micro_last_edit_date] => 1485162790
    [micro_cID] => 1475
    [micro_status] => 1
    [micro_cache] => 1
    [deleted] => 0
)