Neue Therapien für Bluter

Zunächst klingt es nach einer guten Nachricht, wenn nur wenige Menschen von einer Krankheit betroffen sind. Schaut man jedoch hinter die Zahlen, wird vielen Patienten genau das zum Verhängnis. Denn je kleiner der Kreis der Personen ist, die an einer bestimmten Erkrankung leiden, desto weniger ist in der Regel über Ursachen bekannt. Nur für einen Bruchteil der „Seltenen“ gibt es Medikamente. Nicht nur medizinische und ökonomische Gründe erschweren die Versorgung, auch strukturelle. Beispiel Aquagenic Urticaria: Dahinter steckt eine extrem seltene Krankheit, die bei Betroffenen schmerzhafte Ausschläge bei Kontakt mit Wasser verursacht. Weltweit sind nur etwa 100 Menschen von der sogenannten „Wassernesselsucht“ betroffen. Da wird es allein schon zur Mammutaufgabe, eine aussagekräftige Patientenstudie auf die Beine zu stellen. 

 Vernetzte Forschung macht Hoffnung

Doch was kann getan werden, um verlässliche Forschungsresultate zu erhalten? Die einzig reelle Chance, Therapien zu entwickeln, besteht nur dann, wenn die unterschiedlichen Forschungseinrichtungen und Institute ihre Ergebnisse weltweit konsequent untereinander austauschen – auch wenn von den Forschungsbemühungen, die mit sehr hohen Kosten verbunden sind, letztlich im Einzelfall nur eine kleine Gruppe Patienten profitiert. Umso wichtiger sind deshalb Fördergelder. So zum Beispiel von der Bundesregierung, die die Forschung an seltenen Erkrankungen mit insgesamt rund 20 Millionen Euro unterstützt. Positive Effekte erhoffen sich alle Beteiligten zudem vom Nationalen Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE), dessen vorrangige Ziele in der Förderung der Bildung von Fachzentren und der Lancierung weiterer Projekte und Aktionen liegen. 

Neue Medikamente in der Pipeline

Fakt ist: Das Wissen um die genauen Ursachen der einzelnen Erkrankungen ist Basis dafür, dass auf diesem Gebiet engagierte Pharmaunternehmen die Entwicklung neuer Medikamente vorantreiben können. Mit dem Ziel, den betroffenen Patienten zu mehr Lebensqualität zu verhelfen oder im Idealfall gar Krankheiten heilen zu können. Beispiel Hämophilie: Dank hochmoderner Therapien müssen sich Patienten weniger oft Gerinnungsfaktoren spritzen. Ein immenser Fortschritt im Vergleich zu früheren Jahren, der auch für andere Erkrankungen Mut machen sollte. Grund zur Hoffnung gibt es: Laut Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa) befinden sich derzeit rund 1.500 Medikamente gegen seltene Krankheiten in der Entwicklung.