Medizinischer Fortschritt

Herr Bracher, braucht es derartige Mobilisierungen wie die Ice Bucket Challenge öfter?

Keine Erkrankung sollte zu selten sein, um ignoriert zu werden. Denn viele betrifft eine seltene Erkrankung. Die Ice Bucket Challenge hatte einen positiven Effekt auf die Bekanntheit von Amyotropher Lateralsklerose, kurz ALS. Eine virale Kampagne gibt Menschen die Möglichkeit, die Betroffenen einer seltenen Krankheit zu unterstützen, hilft, sie zu entstigmatisieren, und steigert die Wahrnehmung. Die Aufmerksamkeit und die Spendeneinnahmen, die durch die Ice Bucket Challenge gesammelt wurden, waren wichtig für die Forschung und die Betroffenen. Langfristig gehört aber mehr dazu, um echten medizinischen Fortschritt zu erzielen. Genau deshalb erforscht Biogen diesen Bereich, um denen eine echte Perspektive zu geben, deren Erkrankung in der Regel selten im Fokus der Öffentlichkeit steht.

Medizinischer Fortschritt bleibt dabei also nach wie vor unerlässlich. Wie trägt die Forschung von Biogen dazu bei?

Forschung und klinische Entwicklung sind die wichtigsten Aspekte, um langfristig neue Behandlungsmöglichkeiten zu etablieren, medizinische Standards zu steigern und dadurch die Lebensqualität von Betroffenen zu verbessern. Darum dürfen wir uns nicht mit dem Status quo zufriedengeben. Stattdessen bauen wir darauf auf, um aktiv den Fortschritt im Bereich der seltenen Erkrankungen voranzutreiben. Dadurch konnten wir für Patientinnen und Patienten mit Spinaler Muskelatrophie, kurz SMA, im Jahr 2017 die erste in Deutschland zugelassene Therapie anbieten. Darüber hinaus haben wir eine vielversprechende Pipeline mit innovativen Therapieansätzen, um auch künftig für Betroffene seltener Erkrankungen Therapien zur Verfügung stellen zu können.

Dazu gehört unter anderem auch die Friedreich-Ataxie, welche die Bewegungskoordination stark beeinflusst und circa 1.300 Menschen in Deutschland betrifft. Oder auch ALS, eine fortschreitende, neurodegenerative Erkrankung, die bestimmte Nervenzellen in Gehirn und Rückenmark angreift.

Was ist Ihnen bei der Forschung von seltenen Erkrankungen besonders wichtig?

Es ist unser Anspruch, bei all unseren Prozessen den Menschen in den Mittelpunkt zu stellen. Klinische Skalen und Scores erlauben oft nur bedingt, den Benefit für Patientinnen und Patienten zu beschreiben. Eine wichtige Rolle spielt aber auch der subjektive, von der erkrankten Person wahrgenommene Gesundheitszustand während einer Therapie. Dieser sollte strukturiert im Patient-Reported-Outcome-Measurement erfasst werden. Dies ist ein wesentlicher Baustein für eine maßgeschneiderte und qualitätsorientierte Therapie.

Gleichzeitig dürfen wir auch vor Misserfolgen nicht zurückschrecken, denn nur daraus lernen wir. Daher plädiere ich dafür, dass auch weiterhin negative Studiendaten gänzlich publiziert werden, um den Fortschritt dadurch schneller voranzutreiben.

Welche Möglichkeiten gibt es, Patientinnen und Patienten mit einer seltenen Erkrankung über medikamentöse Therapien hinweg zu unterstützen?

Der Austausch zwischen Betroffenen ist besonders wichtig. Darum hat Biogen verschiedene Formate etabliert, um diese Begegnungen zu ermöglichen. Mit der Carisma App, die von Ärztinnen und Ärzten entwickelt wurde, stellen wir einen digitalen Begleiter zur Verfügung, und mit SMAlltalk haben wir eine interaktive Plattform von SMA-Betroffenen für Betroffene ins Leben gerufen. Hier veranstalten wir Online-Events mit wechselnden Themen wie Reisen oder Mobilität.

Darüber hinaus engagieren wir uns bei der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e. V. und arbeiten für klinische Studien eng mit der Initiative SMA zusammen. Im Allgemeinen ist Partnerschaft ein zentraler Aspekt für uns. Keiner kann alles allein lösen. Deshalb entwickeln wir in Deutschland viele Angebote gemeinsam mit Betroffenen, Ärztinnen und Ärzten, Patientenorganisationen und Partnern aus der Branche. Denn wir möchten die Bedürfnisse und Geschichten hinter der Erkrankung kennen und verstehen. Dieses ganzheitliche Denken bringt Fortschritt in die Versorgung und neue Perspektiven in das Leben der Betroffenen.

Für Menschen mit seltenen Erkrankungen ist der schnelle Zugang zu spezialisierter Versorgung und Diagnostik essenziell. Wie kann der Zugang gefördert werden?

Zentren für Seltene Erkrankungen sind für Patientinnen und Patienten eine sehr wichtige Anlaufstelle. Deshalb ist es entscheidend, dass sich diese Zen­tren national und auf Europaebene abstimmen, um Erfahrungen und Daten zu teilen. Nur so erhalten wir eine valide und ausreichende Datengrundlage für bestimmte Erkrankungen. Diese Vernetzung ermöglicht zudem langfristig eine erfolgreiche und wohnortnahe Versorgung.