Orphan Drugs

Zuhören, aufklären, zusammenarbeiten. 

Am letzten Tag im Februar ist Tag der Seltenen Erkrankungen. Er lenkt besondere Aufmerksamkeit auf den Bereich der Seltenen Erkrankungen, in dem nach wie vor viel Arbeit notwendig ist, weil es zu oft noch an Wissen, Therapien und Akzeptanz fehlt. Um hier etwas zu bewegen, kooperieren wir in diesem Jahr mit anderen Unternehmen und rufen zur Aktion #ColourUp4RARE in den sozialen Medien auf. Ab 21.2. sind Nutzerinnen und Nutzer aufgerufen, sich in spielerischer Weise mit dem Thema auseinanderzusetzen. Dieses Engagement ist dringend notwendig, denn nicht nur die Betroffenen, sondern auch deren Angehörige und Freunde leiden oft unter mangelnden Informationen, häufigen Fehldiagnosen und damit verbunden auch fehlendem Verständnis, fehlenden Therapien und Spezialistinnen und Spezialisten in der Umgebung. Oder schlichtweg an der fehlenden Unterstützung im Alltag. Wir - Unternehmen, Verbände und Politik - müssen hier öfter und genauer zuhören, um gemeinsam Lösungen für diese Menschen zu finden. 

Einerseits brauchen Pflegende, Therapeutinnen und Therapeuten oder Ärztinnen und Ärzte Zugang zu Wissen und aktive Aufklärung über die vielfältigen und heterogenen Krankheitsbilder der rund 7.000 verschiedenen Seltenen Erkrankungen. Andererseits sind auch die Bedürfnisse bei der Therapie und in der Versorgung sehr heterogen. Beides zusammen macht es schwierig, den Menschen adäquat zu helfen. Spezialisierte Facheinrichtungen sind ein essenzieller Faktor für eine hochwertige Versorgung. Wir sind in Deutschland hier schon einen großen Schritt vorangekommen und verfügen mittlerweile über 35 Zentren für Seltene Erkrankungen, aber nicht jede und jeder Betroffene hat auch einen wohnortnahen Zugang.

Schließlich sind auch Vernetzung und Wissensaustausch zwischen spezialisierten Zentren und Forschungseinrichtungen wichtig, und zwar national und international.  

Vieles geschafft. Mehr bleibt zu tun. 

Takeda forscht an und investiert in Therapien für Seltene Erkrankungen, denn hier ist Solidarität wichtig. 4 Millionen¹ Menschen leiden in Deutschland an einer Seltenen Erkrankung. Das sind 4 Millionen Menschen, die auf unsere Stärke der Unternehmen, Verbände und Politik angewiesen sind, um eine benötigte Unterstützung bekommen zu können.

Wir können auf Durchbrüche bei Therapien und Diagnosemethoden und rasanten technischen Fortschritt verweisen. Wir lernen täglich mehr über unsere Gene und über den Zusammenhang mit Erkrankungen. Künstliche Intelligenz unterstützt bei der Verarbeitung und Auswertung großer Datenmengen. Wir können Zusammenhänge besser verstehen und sichtbar machen. Und dennoch: für 95 Prozent der Seltenen Erkrankungen gibt es derzeit noch keine Therapie.² 3 von 10 betroffene Kinder sterben vor dem 5. Geburtstag.³ Hinter diesen Zahlen stehen viele menschliche Schicksale.  

Für die meisten von ihnen beginnt eine lange Odyssee bereits im Säuglingsalter. Fast 5 Jahre vergehen, bis sie eine verlässliche Diagnose bekommen und damit die Chance auf eine Therapie und ein weitgehend normales Leben haben. Fehldiagnosen oder falsche Einschätzungen sind dabei nicht selten, weil wir schlichtweg immer noch zu wenig wissen. Wir forschen mit Hochdruck. Wir investieren viel. 200 sogenannte Orphan Drugs sind mittlerweile in der EU verfügbar.⁴ Das ist ein großer Fortschritt, aber angesichts 7.000 Seltener Erkrankungen wird der Weg vor uns klar. Der europäische Dachverband der forschenden Pharmaunternehmen (efpia) schätzt, dass es bei dem derzeitigen Tempo über 100 Jahre dauern würde, um Therapien für alle bisher bekannten Seltenen Erkrankungen zu entwickeln.⁵

Stärken erhalten. 

Damit wir helfen können ist es wichtig, unsere Stärke zu erhalten und auszubauen. Eine innovative Forschung und stabile Versorgung hängen von vielen Faktoren ab. Einige davon sind nur bedingt beeinflussbar, aber alle Akteure im Gesundheitswesen können ihre Hausaufgaben erledigen, um Risiken zu minimieren. Dazu zählt auch, dass Anreize für Forschung und Entwicklung im Land und auf EU-Ebene ausgebaut werden. Gerade bei Arzneimitteln für Seltene Erkrankungen ist das wichtig, da sie eben nicht über hohe Anwendungszahlen refinanzierbar sind. 

Kurz, wir müssen die wirtschaftliche Basis auch im Gesundheitssystem erhalten und dürfen sie nicht erodieren lassen. Sie ist die Basis für das Solidarprinzip. Das muss insbesondere für diejenigen gelten, die allzu oft aus dem Fokus geraten, weil die Krankheit, an der sie leiden selten ist.

Mehr Informationen unter: was-ist-selten.de und takeda.com/de-de